依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊(Trikafta)三联疗法精准纠正囊性纤维化CFTR蛋白功能

　　依伐卡托、特扎卡福特与依来卡泊组成的联合制剂是一种针对囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白功能缺陷的三联疗法。囊性纤维化是一种由CFTR基因突变导致的遗传病，该基因编码的囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白是一种氯离子通道，其功能障碍会导致黏液异常粘稠，堵塞气道和胰腺导管等。依伐卡托是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子增效剂，旨在帮助已到达细胞表面的、功能减弱的囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白更有效地开放通道。特扎卡福特与依来卡泊是囊性纤维化跨膜电导调节因子校正剂，它们协同作用，帮助因F508del等突变导致加工运输缺陷的囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白正确折叠并转运至细胞表面。该联合疗法已获批用于治疗年龄在6岁及以上、携带至少一个F508del突变的囊性纤维化患者，或携带其他特定对上述药物有反应的突变的患者。

　　对于携带F508del突变（最常见突变）的囊性纤维化患者，此三联疗法代表着治疗模式的根本性转变。患者每日两次口服固定剂量组合片剂。其作用并非仅缓解症状，而是从病因层面部分纠正囊性纤维化跨膜电导调节因子的功能障碍。大规模临床试验证实，该疗法能显著改善患者的肺功能（通过第一秒用力呼气容积百分比评估），大幅降低肺急性加重风险，减轻呼吸道症状，提高生活质量，并改善营养状况（增加体重）。相较于既往的单一校正剂或增效剂疗法，这种包含两种不同机制校正剂与一种增效剂的组合，对F508del等突变产生了更强大、更协同的囊性纤维化跨膜电导调节因子功能恢复效果，是目前针对该人群最有效的疾病修饰治疗。

　　该联合疗法通常耐受性良好。常见不良反应包括头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、肝酶升高和鼻窦充血等。其中，肝酶升高需要定期监测肝功能。由于囊性纤维化跨膜电导调节因子也在消化道表达，部分患者可能出现腹部不适。此外，该疗法与CYP3A抑制剂（如某些抗真菌药）联用可能增加依伐卡托暴露量，需注意药物相互作用。该三联疗法的成功，是精准医学在遗传病领域的巨大胜利，依伐卡托将囊性纤维化从一种进行性、危及生命的疾病，转变为一种可通过口服药物长期有效管理的慢性病，极大地改善了患者的预后和生存质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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