美法仑是一种双功能的烷化剂类细胞毒性化疗药物,自上世纪中叶问世以来,历经数十年临床应用,至今仍在多发性骨髓瘤和干细胞移植预处理等关键领域扮演着不可或缺的角色,证明了其在特定治疗场景中的基石地位。其作用机理是药物分子中的活性基团能与细胞DNA双链形成牢固的交联连接,这种交联会严重阻碍DNA的复制和转录过程,最终导致快速增殖的肿瘤细胞因无法完成正常的分裂而死亡。它是一种细胞周期非特异性药物,对静止期和增殖期的细胞均有杀伤作用。
在多发性骨髓瘤的治疗中,美法仑是最经典、最核心的药物之一。无论是与泼尼松联合组成的MP方案用于不适合移植的老年患者,还是作为自体造血干细胞移植前大剂量预处理方案的核心组分,美法仑都确立了其标准地位。在移植预处理中,大剂量美法仑能最大限度地清除患者体内的骨髓瘤细胞,为回输的造血干细胞“腾出空间”。在实体瘤方面,它也被用于某些癌症的动脉灌注化疗,如肢体黑色素瘤的隔离肢体灌注。尽管有众多新药涌现,但美法仑因其明确的疗效,在多发性骨髓瘤的诱导、巩固及移植预处理中仍被广泛使用。
尽管肿瘤治疗已进入靶向和免疫时代,但
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