在复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤患者中进行的临床试验显示,奈拉滨单药治疗能够诱导一定比例的缓解。在成人患者中,观察到21%的完全缓解率;在儿童患者中,完全缓解率为13%。尽管缓解率看似不高,但对于这类经过多线强效化疗后仍进展、预后极差的患者群体,任何有效的治疗选择都具有重要价值。该药通过静脉输注给药,通常在第1、3、5天给药,每21天为一个周期。其主要毒性是显著的神经毒性,可表现为嗜睡、意识模糊、癫痫发作、周围神经病变、共济失调等,严重者可致昏迷甚至死亡。其他常见不良反应包括血液学毒性、胃肠道反应、疲劳和发热。
在T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤的治疗中,尤其是复发/难治性病例,治疗选择极为匮乏,传统化疗方案效果差,且患者常因前期治疗已承受严重的骨髓抑制和器官毒性,难以耐受更多强化疗。奈拉滨是首个也是目前唯一专门针对这类T细胞恶性肿瘤的化疗药物,其相对特异的T细胞毒性机制使其在该领域具有独特地位。与常规的细胞毒性化疗药物相比,其作用机制不同,为交叉耐药的患者提供了新的治疗机会。然而,其严重的、可能不可逆的神经毒性限制了其广泛应用,必须在具备充分支持条件的医疗中心由经验丰富的医生使用,并严密监测神经系统症状。
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