在癌症靶向治疗飞速发展的今天,针对罕见驱动基因的药物不断涌现,普拉替尼作为一种高选择性的口服转染重排原肌球蛋白受体激酶抑制剂,为携带特定基因融合的晚期非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌等实体瘤患者带来了新的希望。它被批准用于治疗经检测确认存在特定基因融合、且既往接受过含铂化疗的转移性非小细胞肺癌成人患者,以及需要系统性治疗的、携带特定基因突变且既往治疗后进展的晚期或转移性甲状腺髓样癌患者,其通过强效抑制由基因融合或突变导致的激酶异常激活,阻断下游促癌信号通路,从而抑制肿瘤生长。
使用
与传统的化疗及早期的多靶点药物相比,普拉替尼对靶点的选择性更高,因此在疗效提升的同时,其副作用谱也呈现出差异,常见的治疗相关不良反应包括便秘、高血压、疲劳等,而间质性肺病/肺炎是其需要警惕的严重但发生率较低的副作用。在临床治疗决策中,对于晚期非小细胞肺癌和进展期甲状腺髓样癌患者,进行涵盖该基因的二代测序检测已成为标准推荐,一旦发现相应变异,普拉替尼便成为符合条件患者的首选靶向治疗方案之一。其良好的入脑活性也为存在中枢神经系统转移的患者提供了有效的控制可能。
总体而言,
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