在关键临床试验中,佩米替尼在既往治疗过的患者中客观缓解率达到百分之三十七,中位无进展生存期约为七个月,疗效显著优于传统化疗。其最常见的不良反应是高磷血症、脱发、口腔炎和腹泻,其中高磷血症是药物起效标志,但视网膜色素上皮脱离等眼部并发症需定期进行眼科检查。
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