沃拉西德尼/沃拉西地尼(Voranigo/Vorasidenib)疗效与安全性核心证据

　　INDIGO（NCT04164901）是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期试验，也是沃拉西德尼/沃拉西地尼(Voranigo/Vorasidenib)获批的关键依据。

　　研究设计:纳入≥12岁、术后残留或复发、2级IDH突变星形细胞瘤/少突胶质细胞瘤患者，仅接受过手术、未接受其他抗肿瘤治疗、适合观察等待。

　　按1:1分组：

　　沃拉西地尼组：40mg每日1次口服

　　安慰剂组：每日1次口服

　　主要终点：盲法独立评估的无进展生存期（PFS）；

　　关键次要终点：至下次干预时间（TTNI）、缓解率、安全性、生活质量、癫痫控制等。

　　长期随访结果（中位随访20.1个月）

　　1.中位无进展生存期（mPFS）

　　沃拉西地尼组：无法估计（NE，95%CI 22.1-NE）

　　安慰剂组：11.4个月（11.1–13.9）

　　HR=0.35，p＜0.0001

　　疾病进展或死亡风险显著降低65%。

　　2.中位至下次干预时间（mTTNI）

　　沃拉西地尼组：无法估计（NE）

　　安慰剂组：20.1个月

　　HR=0.25，p＜0.0001

　　显著推迟后续放化疗启动时间。

　　3.其他重要结果

　　疾病进展率：沃拉西地尼组32%，安慰剂组64%

　　各亚组获益一致，均优于安慰剂

　　降低肿瘤生长速度、显著减少癫痫发作

　　对生活质量、神经认知无不良影响

　　年人均癫痫发作：沃拉西地尼组18.2次，安慰剂组51.2次（p=0.026）

　　另一项中期分析（中位随访14.0个月）显示：

　　沃拉西地尼组中位PFS 27.7个月，安慰剂组11.1个月，HR=0.39（P＜0.001），疗效结果高度一致。

　　研究结论:沃拉西地尼可显著延长无进展生存期、延迟后续治疗、改善癫痫控制，且安全性良好。适合仅手术、无需立即放化疗的2级IDH突变胶质瘤患者早期使用。

　　2025年9月22日，沃拉西地尼（Vorasidenib，Voranigo）获欧盟委员会批准，成为全球首个专门针对2级IDH突变胶质瘤的靶向药物。

　　获批人群:≥12岁、体重≥40kg，术后2级非增强性IDH1/2突变星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，仅接受手术、无需立即放化疗的青少年及成人患者。

　　临床意义:打破二十余年治疗空白，将传统“手术+观察/放化疗”模式，升级为“手术+早期靶向干预”，是低级别胶质瘤治疗史上的里程碑突破。

　　目前沃拉西地尼尚未在中国大陆正式获批上市，但临床价值已被国内权威指南认可，本土化研究正在开展。

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