托沃非尼/托沃拉非尼(Ojemda/tovorafenib)是儿童低级别胶质瘤靶向治疗的＂精确制导导弹＂

　　脑胶质瘤是一种起源于脑部神经胶质细胞的肿瘤，是中枢神经系统最常见的原发性肿瘤，占据所有原发性中枢神经系统肿瘤的40％~60％。近年来，脑胶质瘤的发病率以每年1%~2%的速度递增，多见于十几岁的青少年和40岁以上人群。

　　胶质瘤的侵袭性生长特性使其如同“树根”般深入正常脑组织，手术难以彻底清除。更棘手的是，大脑特有的血脑屏障犹如一道天然防线，在保护大脑免受有害物质侵害的同时，也阻碍了大多数治疗药物进入肿瘤部位。加之胶质瘤细胞的高度异质性和免疫抑制微环境，使得传统治疗方法捉襟见肘。如果说传统化疗是“大面积轰炸”，那么靶向治疗则堪称“精确制导导弹”。它的前提是找到肿瘤细胞特有的“靶点”。现代脑胶质瘤的诊断早已进入分子时代。2024年4月24日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA已加速批准Day One Biopharmaceuticals的托沃拉非尼(Ojemda)作为每周一次的单一疗法，用于治疗携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)患者。

　　托沃拉非尼的批准基于2期FIREFLY-1试验(NCT04775485)的数据，该试验显示该疗法在69名参与者中的总体缓解率为67%，临床获益率为93%。该试验的第1组和第2组均接受了136名患者的治疗，安全数据显示参与者对该疗法的耐受性良好。中位治疗持续时间为10.8个月。试验期间，大多数不良事件为1级或2级，其中最常见的副作用是头发颜色改变(71%)、疲劳(50%)和呕吐(43%)。对于使用托沃拉非尼的个体，基于体表面积的推荐剂量为每周口服一次380 mg/m2，最大剂量为每周600 mg。Day One目前还在3期FIREFLY-2/LOGGIC试验(NCT05566795)中研究托沃拉非尼作为与化疗相比的潜在一线疗法，用于治疗年龄为6个月至25岁的pLGG患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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