FGFR2基因与BICC1、TACC3等基因融合后形成持续激活的嵌合蛋白,驱动肿瘤增殖。福巴替尼通过阻断下游MAPK和PI3K-AKT信号通路,诱导肿瘤细胞凋亡,其对FGFR2融合胆管癌细胞的抑制活性较泛FGFR抑制剂强10倍。关键III期FOENIX-CCA2试验:纳入103例既往接受过至少一线治疗的FGFR2融合阳性胆管癌患者,客观缓解率(ORR)达42%(完全缓解3%,部分缓解39%),中位缓解持续时间(DoR)9.7个月,中位无进展生存期(PFS)9.0个月,中位总生存期(OS)21.7个月,显著优于传统化疗(ORR<10%,PFS 3-5个月)。
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