普拉替尼/普拉西替尼(Pralsetinib)用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌

　　RET融合作为非小细胞肺癌中占比1%-2%的可靶向基因改变，为精准治疗提供了重要靶点1。新一代选择性RET抑制剂普拉替尼相较传统疗法疗效更优、毒性更低，且能作用于导致多激酶抑制剂耐药的V804守门突变。ARROW试验的中期分析已证实普拉替尼400mg每日一次给药的耐受性与临床疗效，也助力其获得美国FDA批准，用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌。因此，进一步明确其长期获益与安全性，有望为临床应用提供更充分的循证医学证据。

　　可测量病灶人群共259例，临床获益率为77%（95%CI：72~82），疾病控制率为91%（95%CI：87~94）。初治可测量病灶患者106例，临床获益率为80%（95%CI：71~87），疾病控制率为90%（95%CI：82~95）。既往含铂化疗的可测量病灶患者130例，临床获益率为75%（95%CI：66~82），疾病控制率为92%（95%CI：85~96）。生存获益显著，长期随访彰显治疗价值。全人群中位总生存期44.3个月，初治患者50.1个月，既往铂类化疗患者39.7个月。中位无进展生存期13.1个月，美国地区患者生存获益更显著，中位总生存期达62.4个月，远优于传统疗法的4.1-11.1个月。颅内活性明确，对脑转移患者存在临床获益。15例基线存在可测量中枢神经系统转移的患者中，颅内客观缓解率53%，11例疗效可评估患者的颅内客观缓解率升至73%，疾病控制率达100%，提示普拉替尼能有效穿透血脑屏障，控制脑部病灶。

　　本研究是一项开放标签、I/II期单臂临床试验，旨在评估普拉替尼治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌的长期疗效与安全性。结果表明，普拉替尼在RET融合阳性晚期NSCLC患者中可产生持久、稳健的抗肿瘤反应，并带来显著的长期总生存获益。其疗效不依赖于患者的治疗史及具体的RET融合伴侣类型，且对脑转移病灶同样有效。药物安全性特征与既往报道一致，未发现新的安全性信号。这些结果进一步强化了在晚期非小细胞肺癌患者中进行包括RET融合在内的早期、全面生物标志物检测的重要性，以指导一线精准靶向治疗策略的制定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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