普吉华/普拉替尼(Gavreto/Pralsetinib)改写RET融合/突变癌症治疗格局

2026-07-08 作者: 康必行-小月

  普拉替尼是一种口服、强效、高选择性的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。它的核心作用机制是精准抑制异常激活的RET激酶活性,普拉替尼的获批适应症主要集中在RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)和RET突变阳性的甲状腺髓样癌(MTC),以及RET融合阳性的甲状腺癌(PTC和PTC样癌),为这些患者群体带来了突破性的疗效:

  1.RET融合阳性晚期非小细胞肺癌:初治患者:对于未经系统性治疗的晚期RET融合阳性NSCLC患者,普拉替尼一线治疗展现出极高的缓解率(客观缓解率通常在70%以上),且相当一部分患者能达到深度缓解(肿瘤显著缩小)。其疗效显著优于传统的含铂化疗。经治患者:对于既往接受过含铂化疗甚至免疫治疗的晚期RET融合阳性NSCLC患者,普拉替尼依然是强有力的后线治疗选择,能够有效克服前期治疗的失败,诱导肿瘤缓解,控制疾病进展,显著延长无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。入脑能力:肺癌易发生脑转移。普拉替尼一个突出优势是其良好的穿透血脑屏障的能力,对已经发生脑转移的病灶也显示出令人鼓舞的控制效果,填补了既往靶向药在此领域的不足。

  2.RET突变阳性晚期甲状腺髓样癌(MTC):需要系统性治疗的患者:对于无法手术、疾病进展或症状明显的晚期或转移性RET突变阳性MTC患者,普拉替尼是重要的靶向治疗选择。高缓解率与持久控制:临床试验显示,普拉替尼治疗此类患者能带来高且持久的客观缓解率(ORR),显著缩小肿瘤体积,有效控制甚至降低肿瘤标志物(降钙素和癌胚抗原CEA)水平,改善症状(如腹泻),并延长无进展生存期(PFS)。对于携带特定强致癌RET突变(如M918T)的患者,效果尤其显著。

  3.RET融合阳性晚期甲状腺癌:包括放射性碘难治性(RAI-R)的甲状腺乳头状癌(PTC)、PTC样癌以及间变性甲状腺癌(ATC)。普拉替尼为这些既往治疗选择有限、预后较差的难治性甲状腺癌患者提供了新的希望,同样能带来较高的客观缓解率(ORR)和疾病控制。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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