在体检报告上,“脂肪肝”三个字越来越常见。大多数人觉得它不痛不痒,无关紧要。然而,对于一部分人来说,一种名为非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的疾病正悄然侵蚀着他们的肝脏——这不是简单的脂肪堆积,而是伴随肝脏炎症和损伤,可能悄然进展为肝硬化、肝衰竭甚至肝癌。多年来,NASH领域缺乏有效药物,直到
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是肝脏脂肪过度堆积的总称。当脂肪堆积伴随肝脏细胞损伤(气球样变)、炎症细胞浸润,并可能导致肝脏纤维化(疤痕组织形成)时,就进展为NASH。NASH早期通常无症状,患者往往在体检或因其他原因检查时发现肝功能异常或影像学提示脂肪肝/纤维化才被关注。持续的炎症和损伤会激活肝星状细胞,导致胶原蛋白过度沉积,形成纤维化。纤维化从轻(F1)到重(F4,即肝硬化)逐步进展。肝硬化大大增加肝功能失代偿(腹水、出血、肝性脑病)和肝癌的风险。NASH已成为发达国家肝移植增长最快的原因之一。全球数亿人受NASH困扰,传统上主要依靠生活方式干预(减肥、运动、饮食控制)来管理。然而,长期坚持生活方式改变非常困难,且对中重度NASH患者效果有限。在瑞司美替罗获批之前,没有任何药物被全球主要监管机构批准专门用于治疗NASH。患者和医生迫切需要能直接针对疾病核心机制的有效疗法。
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