玛法凯泰(Camzyos/Mavacamten)改写了梗阻性肥厚型心肌病的靶向治疗

　　肥厚型心肌病（HCM）是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因，数据显示，HCM在人群中的患病率为0.2%～0.5%，影响全球约2,000万人，我国HCM患者超过100万人。迄今为止，科学家对HCM的研究长达150余年，仅在过去60年里，HCM就曾被赋予75多个命名，科学家对其认知经历了漫长的表型描述与对症干预阶段。直到全球首创心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）玛伐凯泰的问世，这一局面才开始被改写。

　　玛伐凯泰与心肌肌球蛋白可逆结合，稳定肌球蛋白SRX状态，促使肌球蛋白由耗能更高、可被募集参与收缩的解离态DRX状态向SRX状态偏移，从而减少肌球蛋白-肌动蛋白横桥过度形成，使ATP消耗趋向正常，降低心肌收缩力。体外实验证实，玛伐凯泰治疗后，SRX状态的肌球蛋白比例从15%～20%显著提升至48%，几乎恢复至正常生理水平。玛伐凯泰是一种小分子变构抑制剂，可靶向心肌肌球蛋白ATP酶，通过阻断过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成，将肌球蛋白转化为能量节约型的SRX状态。玛伐凯泰结合到肌球蛋白转换器结构域附近的口袋，减缓Pi的释放（Pi释放是化学机械循环中的限速环节），抑制肌球蛋白化学-力学转换，从而下调肌节产力，玛伐凯泰对这一环节的调控呈剂量依赖性。

　　作为全球首个获批的CMI，玛伐凯泰以「回归心脏生理」为核心，通过稳定SRX状态和减缓Pi释放的双重机制，将病变心肌中仅15%～20%的SRX比例恢复至接近正常的48%，从源头纠正心肌过度收缩。自研发以来，玛伐凯泰不仅率先验证了CMI在HCM治疗中的临床价值，更积累了大量循证医学证据和真实世界应用经验，始终走在梗阻性HCM靶向治疗探索前沿。未来，期待随着对肌球蛋白动态调控机制的进一步深入、临床经验的持续积累，以玛伐凯泰为代表的CMI类药物能在更广泛的患者群体中发挥价值，推动HCM治疗不断进步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 玛伐凯泰 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/