阿考米迪(Attruby/Acoramidis)填补了罕见心肌病精准治疗的重大空白

　　阿考米迪(Attruby、Acoramidis)是一款专门针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)研发的新一代口服靶向治疗药物，通过高度稳定转甲状腺素蛋白四聚体，减少致病性淀粉样蛋白沉积，从疾病发生机制层面延缓心肌损伤。阿考米迪用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)所致心肌病，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险。FDA已授予其治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的孤儿药资格。

　　阿考米迪具备高选择性TTR稳定活性，可精准结合循环中的转甲状腺素蛋白，稳固其四聚体结构，有效避免蛋白解离、错误折叠和淀粉样斑块沉积，从根源上阻止心肌持续受损，打破传统治疗“治标不治本”的局限，持续延缓甚至阻滞心脏功能恶化。临床关键研究结果显示，阿考米迪可显著降低ATTR-CM患者的心血管全因死亡率，同时有效减少因心衰加重、心律失常等引发的反复住院，显著改善患者长期预后，大幅延长生存期，是目前为数不多能够明确降低该病致死风险的靶向药物。该药物同时适用于成人野生型和变异型ATTR-CM患者，无论患者是否合并周围神经病变，均可从中获益。且药物无明显肝肾毒性、无骨髓抑制风险，不良反应温和可控，老年患者、轻中度脏器功能异常患者均可安全使用，适配绝大多数患病群体。

　　区别于传统对症治疗药物，阿考米迪直击ATTR-CM发病根源，通过稳定TTR蛋白结构、阻止蛋白解离错误折叠、抑制淀粉样物质持续沉积，从机制上阻断疾病进展。多项大型多中心临床研究数据证实，该药物可显著降低ATTR-CM患者的心血管死亡率与心血管相关住院风险，整体疗效稳定、安全性优异，已成为国内外罕见心血管病诊疗指南推荐的一线优选治疗方案，填补了罕见心肌病精准治疗的重大空白。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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