急性髓系白血病(AML)是一种异质性血液恶性肿瘤,在老年人群体中发病居多。尽管部分患者通过强化化疗可获得缓解,但相当一部分患者会面临“难治”或“复发”(R/R)的困境。R/R AML患者恢复极差,寻找新的有效治疗方案迫在眉睫。科学研究发现,约8%-20%的AML患者存在IDH2基因突变。您可以将其想象为细胞代谢过程中一个关键的“锁”出现了故障。这个故障会使一种名为“2-羟基戊二酸(2-HG)”的异常代谢物大量增加。2-HG的过度积累会“锁住”骨髓中的未成熟造血细胞,阻止其正常分化为成熟的血细胞,导致癌细胞无限增殖,最终引发白血病。因此,解开这把“锁”,就成为治疗这类AML的关键。
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