急性白血病是血液系统高发的恶性肿瘤,其中KMT2A(MLL)基因重排、NPM1突变型急性白血病,历来是临床治疗的重难点。这类亚型白血病恶性程度高、复发率极高,传统化疗、造血干细胞移植方案疗效有限,多数复发或难治性患者面临无有效治疗方案的困境,长期生存预后极差。随着血液肿瘤精准靶向治疗的飞速发展,
在急性白血病临床诊疗中,KMT2A基因重排、NPM1基因突变是驱动肿瘤恶性增殖、疾病复发的核心元凶。传统治疗无法精准靶向致病基因靶点,只能依靠广谱杀伤的化疗方式,不仅副作用大,且极易产生耐药性,多数复发患者会快速出现疾病进展,生存期大幅缩短。
长久以来,KMT2A重排、NPM1突变型复发难治性急性白血病,是血液肿瘤治疗的棘手难题,无数患者因无有效药物陷入绝境。
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