贝组替凡(belzutifan/Welireg)重塑VHL相关中枢神经系统血管母细胞瘤治疗格局

　　贝组替凡，英文名Belzutifan，商品名Welireg，它是一种HIF-2α抑制剂。简单来说，很多肿瘤细胞即使处于缺氧环境，也能够通过一套特殊的机制适应缺氧，继续生长。其中非常重要的一条通路就是：VHL→HIF-2α→下游促肿瘤信号。正常情况下，VHL蛋白可以帮助细胞降解HIF-2α。但是在VHL基因发生异常时，HIF-2α可能持续积累，从而启动一系列与肿瘤生长、血管生成和细胞代谢有关的信号。贝组替凡的作用，就是直接抑制HIF-2α。所以它与传统的抗血管生成药物并不是完全一样的思路，而是从肿瘤细胞适应缺氧的机制入手。

　　贝组替凡是一款缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，适用于不需要立即手术治疗的VHL病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CNS-HB）或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者，为延缓手术、控制多发病灶提供了全新治疗选择。CNS-HB是VHL综合征中最常见的肿瘤表现，是导致VHL相关死亡的主要原因之一。在刚刚落幕的2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，多项关于贝组替凡的研究成果公布，有望进一步拓展其在CNS-HB中的临床应用价值。贝组替凡的落地将深刻改变VHL综合征的整体治疗格局。既往，对于无症状或仅有轻微症状的CNS-HB患者，临床上通常采取“主动监测、被动等待”的策略。贝组替凡上市后，为无需立即手术的患者提供了全新的全身性治疗选择。其治疗目标是延缓甚至避免手术，系统性控制所有病灶的进展，推动治疗模式从“定点清除”向“系统维稳”转变。手术指征与时机的把握，需根据患者个体情况重新评估与确定。

　　此外，贝组替凡在外科手术中可能发挥着“减负”的作用。对于体积较大的肿瘤，尤其是CNS-HB中虽然占比不高但手术难度较大的实性血管母细胞瘤，术前使用贝组替凡有望使肿瘤缩小，从而降低手术难度、减少手术风险、提高成功率。对于较小的肿瘤，部分患者在药物治疗后可能无需再接受手术，进而减少手术次数。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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