米尔达替尼/米达美替尼(Gomekli/mirdametinib)专门针对1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤

　　米达美替尼（Mirdametinib，商品名LuciMird）是一种口服MEK靶向药物，专门针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤，为国内该罕见病患者提供了新的用药选择。根据在2025年神经肿瘤学会年会上发表的1/2期SJ901试验(NCT04923126)的发现，米达美替尼(Gomekli)在具有复发性或渐进性低度胶质瘤(pLGG)的儿童、青少年和年轻成年人中表现出有希望的临床活性，具有可接受的耐受性，这些试验在活检证明的MAPK途径激活之前没有接受治疗。

　　在2025年9月23日的数据截止日期，小儿低级胶质瘤放射反应标准中每个反应评估的总体反应率(ORR)为87%，包括轻微反应或更好(87%)、部分反应(PR)或更好(55%)、主要反应或更好(26%)和完全反应(6%)。轻微反应或更好的中位数时间为6个月(范围为1.7-24.1)，PR或更好的中位数时间为10.7个月(范围为1.9-23.9)总体而言，在以2.0毫克平方米或2.5毫克平方米服用该药物的患者中，36%的米达美替尼的疗效在服用该药物时，在3.0毫克/平方米时服用该药物的患者中，有46%的疗效。因此，根据发现，12名以该剂量水平接受药物的患者中只有1名具有剂量限制毒性(DLT;3级血小板减少症)，建议的2期剂量(RP2D)被确定为3.0毫克/m2:每天口服两次，用于连续给药。

　　根据研究作者的说法，尽管MEK抑制剂作为治疗小儿低度胶质瘤的有希望，但它们通常对血脑屏障的渗透性有限，并且通常无法提供口服配方。然而，米达美替尼是一种口服、选择性、小分子MEK抑制剂，可以穿透血脑屏障，可以以分散的片剂配方给药，更适合幼儿和吞咽药片挑战的患者的需求。米达美替尼于2025年2月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗至少2岁的1型神经纤维瘤(NF1)成人和儿科患者，这些患者患有症状性丛状神经纤维瘤(PNS)，无法完全切除。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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