瑞维美尼(Revuforj/revumenib)为复发/难治性急性白血病患者提供了全新治疗路径

　　瑞维美尼片的通用名为瑞维美尼，英文名Revumenib，商品名Revuforj。该药是口服高选择性menin抑制剂，2024年11月获美国FDA批准，2025年扩大适应证，2026年纳入NCCN AML指南推荐。适用年龄为1岁及以上儿童和成人。目前主要用于伴有KMT2A基因重排或NPM1基因突变的复发/难治性急性白血病，具体是否使用需由血液科医生结合基因结果判断。KMT2A重排和NPM1突变可使异常蛋白持续激活白血病转录程序。异常蛋白与menin结合后，白血病细胞分化受阻、凋亡减少，恶性细胞因此不断增殖，复发/难治患者的预后通常较差。瑞维美尼通过占据menin特定位点，阻断其与异常融合蛋白或突变蛋白的结合。该过程可抑制异常转录信号，使部分白血病细胞恢复分化并发生凋亡，对正常造血细胞的影响相对较小。

　　关键试验中，瑞维美尼单药治疗复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性白血病的总体完全缓解率约23%。治疗可较快降低骨髓原始细胞比例，并改善贫血、出血和感染等表现。单药缓解持续时间仍有限。KMT2A重排AML患者中位生存期约8个月，NPM1突变AML患者约4个月，因此达到缓解后通常需要尽早评估后续治疗。芝加哥大学回顾性队列纳入2020年1月至2025年5月的26例患者，均接受瑞维美尼单药治疗。总体反应率42%，全体患者中位总生存期7.3个月。15例接受后续治疗，后续治疗总体反应率47%。NPM1突变患者缓解率80%，其中2例达到微小残留病（MRD）阴性；KMT2A重排患者缓解率30%。4例发现MEN1耐药突变，其中2例NPM1突变患者接受含维奈克拉方案后再次缓解。后续治疗获得缓解者中，约40%桥接异基因造血干细胞移植；数据截止时仍有3例存活。

　　瑞维美尼的核心优势在于其独特的表观遗传学调控机制，并非传统化疗的“广谱杀伤”，而是精准“纠正”白血病细胞的异常状态。KMT2A易位会产生异常融合蛋白，该蛋白需与Menin蛋白结合才能持续激活促癌基因（如HOX/MEIS基因），驱动白血病细胞无限增殖。瑞维美尼通过与Menin蛋白特异性结合，占据其与KMT2A融合蛋白的结合位点，破坏致病复合物的形成，进而关闭异常致癌基因表达，使停滞在恶性增殖状态的白血病细胞重新启动正常分化程序，最终走向凋亡。这种创新机制使其能够有效克服传统化疗的耐药性，为复发/难治患者提供了全新治疗路径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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