信倍立/阿西米尼(Scemblix/Asciminib)为慢性髓性白血病患者带来了新的曙光

　　阿西米尼是一种激酶抑制剂，是治疗白血病的一种药物，能够有效抑制abl-激酶活性，对于慢性期Ph+CML（Ph+CML-cp）患者具有显著的治疗效果。该药物已经获得了加速批准，用于治疗曾经接受过2种或更多酪氨酸激酶抑制剂治疗的CML患者。此外，阿西米尼也适用于Ph+CML-CP的成人T3151突变患者。阿西米尼是ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶的抑制剂。该药物具有与ABL肉豆蔻酰口袋结合并抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性的新作用机制。该药物在CML的体外和动物模型中显示出对野生型BCR-ABL1和多种激酶突变类型(包括T315I突变)的活性。是一种新型的BCR-ABL变构抑制剂，既有TKI级别的疗效，又降低了脱靶效应。

　　在功能药效方面，阿西米尼通过抑制ABL1激酶的活性，显著缩小肿瘤体积并延长生存期。研究数据表明，在关键临床试验中，该药治疗24周后，约40%的患者达到主要分子学缓解，约20%的患者达到完全分子学缓解；对于T315I突变型患者，主要分子学缓解率达50%以上，完全分子学缓解率达30%以上。与泊那替尼（另一种ABL1抑制剂）相比，其疗效相当，但安全性更好，不良反应更少。与造血干细胞移植相比，其非侵入性治疗方式更适合老年患者和不适合移植的患者。其常见不良反应包括血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、腹泻、恶心和皮疹，多为1至2级，可通过剂量调整或对症治疗控制。

　　与其他慢性髓性白血病治疗药物相比，阿西米尼的优势在于其针对T315I突变的独特作用机制，适合对其他ABL1抑制剂耐药的患者。传统ABL1抑制剂如伊马替尼、尼洛替尼对野生型ABL1激酶有效，但对T315I突变无效；泊那替尼虽对T315I突变有效，但可能导致严重的血管毒性（如动脉血栓形成）。信倍立的靶向性强，全身毒性低，适合长期治疗，且不需要频繁监测血管事件。此外，其每日一次的给药方式方便患者坚持，提高了治疗依从性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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