西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(Fyarro/ABI-009)是恶性血管周上皮样细胞肿瘤治疗领域的里程碑

　　血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）是一种极为罕见的间叶组织肿瘤，其名字来源于其特征性的血管周围上皮样细胞。而恶性PEComa则更为罕见——由于发病率极低，准确的流行病学数据甚至都难以获得。临床上，恶性PEComa可发生在身体任何部位，但多见于子宫、腹膜后和软组织。恶性PEComa最大的临床挑战在于：没有统一的标准治疗方案。由于病例稀少，缺乏大规模临床试验的证据，医生只能依靠手术切除（如果可行）、常规化疗或经验性使用mTOR抑制剂。但直到石药集团这款产品之前，全球范围内没有任何一款药物获批用于恶性PEComa——这是一个真正的治疗"真空地带"。

　　西罗莫司（sirolimus，也称雷帕霉素）是一个历史悠久的mTOR抑制剂——最初从复活节岛的土壤细菌中发现，后来成为器官移植后的标准抗排异药物。其抗肿瘤作用近年来也受到广泛关注：mTOR通路在多种肿瘤中异常激活，驱动细胞增殖和血管生成。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒适用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤成人患者。给药方式为静脉输注，每周一次。在一项关键的单臂临床试验中，西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒在既往治疗失败的恶性血管周上皮样细胞肿瘤患者中展现了深度且持久的缓解，客观缓解率达到显著水平，其中完全缓解的患者也占有一定比例，中位缓解持续时间长达数年，疾病控制率高，为这种缺乏标准治疗的罕见肿瘤患者带来了突破性的生存改善。

　　在恶性血管周上皮样细胞肿瘤的治疗史上，缺乏经前瞻性研究证实有效的系统疗法。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的成功，首次确立了雷帕霉素靶蛋白抑制在该疾病中的基石地位。与传统的口服雷帕霉素靶蛋白抑制剂相比，其纳米颗粒剂型可能通过优化药物递送，在肿瘤组织内达到更高浓度，同时降低全身暴露，从而在提高疗效的同时可能改善治疗窗。常见的不良反应包括口腔炎、疲劳、皮疹、感染等，其中口腔炎是最常见且需积极管理的副作用，通常可通过支持性护理和剂量调整进行控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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