米哚妥林(Rydapt/midostaurin)丰富了系统性肥大细胞增多症的治疗手段

　　系统性肥大细胞增多症属于罕见血液疾病，肥大细胞异常增殖与活化可引发多系统受累表现。米哚妥林可抑制KIT D816V突变相关信号通路，减少肥大细胞增殖及介质释放，为该疾病提供了针对病因的治疗方案。KIT D816V是系统性肥大细胞增多症最常见的驱动突变，米哚妥林能够抑制突变型KIT酪氨酸激酶活性，抑制肥大细胞增殖存活，同时减少组胺、类胰蛋白酶等炎症介质释放。适用人群包含侵袭性系统性肥大细胞增多症伴器官损伤患者，以及症状控制不佳的惰性型患者。该类人群对传统对症治疗应答有限，生活质量可受到明显影响。

　　传统治疗多使用抗组胺药、白介素抑制剂等，以缓解症状为主，难以干预疾病本身进展。米哚妥林直接作用于疾病驱动突变，可影响疾病自然病程。相较于干扰素方案，相关研究观察到米哚妥林可获得更高缓解率，同时耐受性存在一定优势。在脏器评估方面，研究可见部分患者肝脾肿大减轻、骨髓肥大细胞浸润减少，该效应在传统对症治疗中较难实现。CPKC412D2201关键临床研究显示，米哚妥林用于系统性肥大细胞增多症的总体缓解率为60%，肥大细胞白血病亚组缓解率75%；中位缓解持续时间24.1个月，中位总生存期28.7个月。症状层面，72%受试者皮肤症状获得改善，68%胃肠道症状得到控制，64%神经系统症状有所缓解。长期随访结果显示，接受米哚妥林治疗患者的3年总生存率为55%，对于该类既往预后较差的疾病，属于重要的临床研究结果。

　　米哚妥林丰富了系统性肥大细胞增多症的治疗手段，靶向驱动突变的治疗思路可干预疾病进程。伴随临床使用经验积累和长期随访数据完善，米哚妥林有机会纳入系统性肥大细胞增多症的标准治疗方案，帮助改善部分患者的预后与生活质量。本品属于处方药，需要血液专科医师评估突变状态、脏器受累情况后使用，用药期间需持续监测不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 米哚妥林 https://www.kangbixing.com/bxyw/mdtl/