奥格西韦奥(Ogsiveo/nirogacestat)针对硬纤维瘤病理机制开发的靶向药物

　　硬纤维瘤是局部侵袭性和浸润性软组织肿瘤，可导致显著并发症。此外，当累及重要结构时，硬纤维瘤可能危及生命。尽管不发生转移，硬纤维瘤通常对现有超适应症全身治疗耐药，且手术切除后复发率高达77%。硬纤维瘤专家和治疗指南现在推荐对于大多数需要治疗的肿瘤部位，以全身治疗作为一线干预，而非手术。硬纤维瘤会严重影响人们的生活，并且由于其侵袭性和高复发率而难以管理。奥格西韦奥是一种高度创新的疗法，其疗效数据显示了有意义的抗肿瘤活性和硬纤维瘤症状的显著改善。作为治疗医生，DeFi试验中奥格西韦奥在主要终点和所有关键次要终点上均达到统计学显著且临床有意义的改善，同时安全性可控，令人鼓舞。此次批准代表了患者治疗的重要进步。

　　奥格西韦奥是一种新型口服的、高选择性γ分泌酶小分子抑制剂，为这种疾病提供了首个经批准的全身性药物治疗选项。其作用机制独特，通过抑制γ分泌酶的活性，干扰细胞内Notch信号通路的转导。Notch信号通路是细胞间通讯的关键途径，参与调控细胞增殖、分化和凋亡，在硬纤维瘤的发病中，Notch通路的异常激活被认为促进了肿瘤的生长和存活。奥格西韦奥通过下调活化的Notch靶点，从而抑制肿瘤细胞的增殖并促进其凋亡。奥格西韦奥表现出可控的安全性和耐受性。接受奥格西韦奥治疗的患者中报告的最常见不良事件(>15%)为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

　　与传统的系统性治疗（如非甾体抗炎药、他莫昔芬或低剂量化疗）相比，奥格西韦奥是首个针对硬纤维瘤病理机制开发的靶向药物，其疗效证据更为确凿，代表了从经验性治疗到靶向治疗的转变。它为无法手术或手术后复发、以及疾病进展导致严重症状的硬纤维瘤患者，提供了有效的疾病控制手段，填补了该领域的治疗空白。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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