胆管癌是一种恶性程度极高、预后极差的消化系统肿瘤,发病隐匿、早期无症状,多数患者确诊时已进入局部晚期或转移阶段,失去手术根治机会。传统化疗、免疫治疗有效率低、复发快、生存期短,长期以来,晚期胆管癌都属于“难治、缺药、预后差”的肿瘤,临床治疗手段十分有限。作为全球首款获批用于FGFR2融合晚期胆管癌的高选择性靶向药物,
临床研究发现,近15%~20%的肝内胆管癌患者存在FGFR2基因融合或重排,该基因突变是驱动肿瘤持续增殖、侵袭、转移的核心元凶。FGFR通路异常激活后,癌细胞会无限生长、逃逸凋亡,同时对传统化疗药物产生天然耐药,导致常规治疗收效甚微。
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