依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊(Trikafta)改写了囊性纤维化的治疗格局

　　罕见病，长期以来都是医药领域里一块容易被忽视的洼地。患者群体基数小、研发投入巨大、临床开发难度高，让很多药企对罕见病赛道望而却步。囊性纤维化（CF）作为一种常染色体隐性遗传的致命罕见病，长久以来缺乏能够直击病根的治疗方案，患者大多只能依靠对症治疗缓解症状，肺功能持续衰退、反复肺部感染，生命周期与生活质量都受到严重限制。Trikafta的问世，彻底改写了囊性纤维化的治疗格局。这款三联复方制剂，是囊性纤维化靶向治疗的里程碑式药物，它跳出了传统“治标”的思路，直接针对致病的CFTR蛋白缺陷进行修复，为全球大量携带特定基因突变的囊性纤维化患者，打开了长期高质量生存的大门。

　　Trikafta的通用名称为依来卡托/替扎卡托/依伐卡托复方制剂，是依来卡托+替扎卡托+依伐卡托三联复方，三个组分各司其职，协同修复缺陷CFTR蛋白，也就是标题所说“修复囊性纤维化基因通道的精密工程师”：1.替扎卡托：属于CFTR蛋白校正剂，作用是帮助突变的CFTR蛋白正确折叠、顺利转运到细胞膜表面，解决蛋白“没法送到岗位上”的问题；2.依来卡托：新一代校正剂，和替扎卡托形成协同，进一步提升成熟CFTR蛋白在细胞膜上的表达量，放大校正效果；3.依伐卡托：CFTR蛋白增强剂，当校正后的蛋白成功定位在细胞膜后，它可以打开氯离子通道，恢复离子转运功能，让黏稠的分泌物恢复流动性，从根源改善器官病变。三者联用，覆盖了F508del纯合突变、以及F508del搭配另一类最小功能突变的囊性纤维化患者，也是目前覆盖患者人群最广的囊性纤维化靶向药。区别于抗生素、气道廓清这类仅能缓解感染、排痰的对症方案，Trikafta属于疾病修正治疗（DMT），直接干预疾病根源，延缓甚至阻断肺功能不可逆衰退。

　　核心临床试验数据显示，对于12岁及以上携带F508del突变的囊性纤维化患者，接受Trikafta治疗后，1秒用力呼气容积占预计值百分比（ppFEV₁）较基线显著提升，多数受试者肺功能得到稳定改善，长期随访中肺功能下降速率大幅放缓。而在没有靶向药的时代，囊性纤维化患者的肺功能会随年龄增长持续、不可逆下滑，很多青年、中年阶段就进展为呼吸衰竭。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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