英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)有望解决该类罕见骨骼病长期未被满足的治疗需求

　　软骨发育不全是一种遗传性骨骼疾病，会导致不成比例的身材矮小和终生并发症。该病是不成比例身材矮小最常见的遗传原因，由编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因的功能获得性致病变异引起。此变异通过抑制软骨细胞增殖、分化以及细胞外基质合成，从而损害软骨内骨骼的骨化过程。软骨发育不全患者可能出现多种并发症、功能障碍和社会心理障碍。迄今为止，唯一获批用于靶向软骨发育不全潜在病理生理机制的药物是伏索利特，然而该药为每日一次皮下注射给药，尚不能满足患者口服治疗的需求。英菲格拉替尼通过抑制FGFR磷酸化，直接作用于软骨发育不全的病理生理根源，从而减弱与该病相关的两条主要下游信号通路，这可能为降低该病中FGFR3的过度活性提供一种直接的治疗策略。

　　2026年6月28日，BridgeBio Pharma对外公布，旗下口服英菲格拉替尼治疗儿童软骨发育不全的全球III期关键研究PROPEL 3完整阳性结果，已作为原创论著发表于《新英格兰医学杂志》。该研究全球首席研究者同步在2026国际儿童骨骼健康大会上发布这项重磅临床成果。研究负责人表示，本次关键试验成果刊发权威医学期刊，是骨骼发育不良领域重要里程碑。infigratinib可直接靶向致病靶点FGFR3，从疾病根源干预软骨发育不全与软骨发育低下症，不仅能改善患儿生长情况，还可优化身体比例，是机制全新的口服治疗方案，有望成为同类最优药物，为患儿家庭提供全新治疗选择。

　　整体临床试验证实，英菲格拉替尼可改善患儿生长、身高发育与肢体比例相关指标，多项核心、次要研究终点均全部达成。药物整体安全性表现理想，无受试者因药物不良反应停药，未出现靶点相关严重眼部毒性，仅少数患儿出现轻微、无需干预的一过性指标波动，整体临床耐受度可观。同期补充研究也证实，该药能够改善患儿臂展发育，是同类安慰剂对照研究中首次观察到该类获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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