菲达替尼/菲卓替尼(Fedratinib/Inrebic)用于中高危骨髓纤维化患者的靶向治疗

　　菲卓替尼属于骨髓纤维化治疗领域的靶向药物，可对造血细胞异常增殖相关的信号通路产生抑制作用，帮助改善患者的相关不适表现，助力提升日常生存质量。相关临床试验数据支撑其临床获益，该药物有助于延长患者生存时长，减少疾病向急性髓系白血病进展的可能性，同时改善脾脏肿大，减轻机体全身性炎症状态。但这款药物存在对应的适用范围，并不适合全部骨髓纤维化人群。用药后存在出现不良反应的潜在可能，包含贫血、血小板计数下降、肝功能指标异常、胃肠道反应等。患者启动菲达替尼治疗前，需要完善相关检验检查，由医师评估用药适配性，全程遵循医嘱开展规范化治疗，不可自行中断用药、调换方案，避免造成病情波动。

　　一项双盲、随机、安慰剂对照临床试验（JAKARTA）对该药的疗效进行了研究，该试验纳入了289例伴有脾大的中度-2或高危MF，真性红细胞增多症后MF，或原发性血小板增多症后MF患者。患者被随机分为两组，试验组给予菲卓替尼500mg（97例）和400mg（96例），1次/天；对照组给予同样剂量的安慰剂。给药至少6个周期。主要疗效结果为在第6周期结束时通过MRI或CT测量脾脏体积减小≥35%（与基线比较）的患者比例，并在4周后进行随访。在使用菲卓替尼推荐剂量（400 mg）治疗的96名患者中，35名（37％）患者脾脏体积减小≥35％，而安慰剂组仅有1例（p<0.0001）。菲卓替尼400mg试验组中，脾脏中位持续缓解时间为18.2个月。此外，40％接受400mg治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50％，而接受安慰剂治疗的患者中仅有9％。

　　在骨髓纤维化的临床治疗体系中，菲卓替尼是二线治疗里具备重要价值的JAK靶向药物。它为芦可替尼治疗效果不佳或是无法耐受芦可替尼的患者提供了新的治疗选择，依托对JAK2靶点的选择性作用，帮助患者实现脾脏缩小、全身症状缓解，带来生存层面的获益，同时拥有可控的安全特征，丰富了中高危骨髓纤维化人群的治疗选择。菲卓替尼属于处方药，患者不可自行购买药物、更改给药剂量或是擅自停药，具体用药方案，需要血液科或肿瘤科医生结合患者病情、血常规、基因检测结果以及基础合并疾病综合判断后确定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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