司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)为Dravet综合征患者提供了重要的治疗手段

　　司替戊醇是一种芳香烯丙基醇类抗癫痫药，它外观通常为白色至类白色固体。该药物有多种制剂规格，包括口服混悬散剂（500毫克）、胶囊（250毫克、500毫克）以及散剂（250毫克），以满足不同患者的用药需求。

　　司替戊醇主要用于治疗各型癫痫发作，尤其在治疗Dravet综合征相关癫痫发作方面效果显著。Dravet综合征是一种罕见的终身性疾病，通常在出生后第一年发病，原本发育正常的儿童会开始频繁、长时间癫痫发作。这些发作会造成持久损害，随时间推移导致认知和身体发育迟缓。据相关报道，该病的患病率为1/40000-1/20000，早期死亡风险高达10%。司替戊醇为这类患者带来了新的治疗希望。

　　一方面，其能直接作用于神经递质γ-氨基丁酸（GABA）受体，增强GABA能神经传导。GABA是中枢神经系统中重要的抑制性神经递质，增强其传导可抑制神经元的过度兴奋，从而减少癫痫发作。另一方面，司替戊醇能够抑制多种肝细胞色素P450酶。通过抑制这些酶，司替戊醇可升高部分抗癫痫药物的血药浓度，增强整体的抗癫痫效果。

　　在两项针对Dravet综合征患者的多中心、安慰剂对照、双盲、随机临床研究中，服用司替戊醇的患者在两个月后，全身性阵挛或强直-阵挛性癫痫发作频率显著降低，减少幅度达84%，而安慰剂组仅减少了5.8%。在另一项综合研究中，司替戊醇联合其他抗癫痫药物治疗，使约70%的患者癫痫发作频率降低了至少50%。这些数据表明，司替戊醇在控制Dravet综合征相关癫痫发作方面效果显著，能有效改善患者的生活质量，降低发作带来的身体损伤风险。

　　与司替戊醇相关的常见不良反应包括嗜睡、食欲下降、激动、共济失调、体重减轻、肌张力减退、恶心、震颤、构音障碍和失眠等。在6个月至2岁以下儿科患者中，不良反应与先前临床研究中观察到的相似。不过，并非所有患者都会出现这些副作用，且副作用的严重程度因人而异。

　　司替戊醇的具体用法用量需根据患者年龄、体重以及病情等因素由医生确定。一般来说，对于6个月及以上、体重15磅（约6.8千克）或以上且正在服用氯巴占的Dravet综合征患者，常采用联合用药方案。药物通常为口服，可随餐或不随餐服用。

　　司替戊醇为癫痫患者，尤其是Dravet综合征患者提供了重要的治疗手段。随着研究的深入和应用经验的积累，它有望在癫痫治疗领域发挥更大作用，为更多患者带来健康希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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