司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)能够有效减少Dravet综合征患者癫痫发作的频率和强度

2025-03-28 作者: 康必行-小卉

  司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)针对罕见且严重的癫痫综合征发挥着关键作用。

  司替戊醇主要用于辅助治疗罕见的严重肌阵挛性癫痫(Dravet综合征),这是一种在婴幼儿期发病的难治性癫痫综合征。Dravet综合征的患者,通常在出生后1年内就开始出现频繁的癫痫发作,且发作形式多样,包括严重的肌阵挛发作(表现为突然的、短暂的肌肉收缩,可导致肢体、头部等部位的快速抽动)、强直-阵挛发作(俗称“大发作”,患者会突然意识丧失、全身强直后继而出现阵挛性抽搐)以及不典型失神发作等。这种疾病不仅严重影响患儿的生长发育,还极大地降低了他们的生活质量,给家庭带来沉重负担。

  司替戊醇能在与其他抗癫痫药物联合使用时发挥重要作用,这得益于其独特的作用机制。从神经递质角度来看,司替戊醇可以调节γ-氨基丁酸(GABA)系统。GABA是大脑中重要的抑制性神经递质,就像大脑活动的“刹车”。司替戊醇通过抑制GABA转氨酶(GABA-T)的活性,减少GABA的降解,从而增加大脑中GABA的含量,增强其抑制神经元兴奋性的作用,有效减少癫痫发作的频率和强度。

  另外,司替戊醇还能作用于电压门控性离子通道。它可以调节钠离子通道的功能,使神经元细胞膜上的钠离子通道在兴奋后更快地恢复到静息状态,阻止神经元过度兴奋的传播,进而降低癫痫发作的可能性。同时,司替戊醇对钙离子通道也有一定的调节作用,通过减少钙离子内流,抑制神经元因钙离子超载而引发的异常放电,进一步稳定神经元的电活动。

  在临床应用中,司替戊醇展现出了显著的效果。众多临床研究表明,在与丙戊酸和氯巴占联合使用时,能有效控制Dravet综合征患者的癫痫发作。例如,一些长期跟踪研究显示,部分患者在使用司替戊醇联合治疗方案后,癫痫发作频率降低了50%以上,这对于以往被认为难以控制病情的Dravet综合征患者来说,是一个巨大的进步。当然,像许多药物一样,司替戊醇也存在一些副作用。常见的副作用包括嗜睡、食欲减退、体重增加等,不过这些副作用通常在可耐受范围内,且相较于疾病本身对患者的影响,使用司替戊醇带来的获益更为显著。

  司替戊醇的出现,为Dravet综合征等难治性癫痫患者带来了新的治疗希望。虽然它不能完全治愈这些疾病,但能在很大程度上改善患者的生活质量,减少癫痫发作对患者身体和心理的伤害。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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