阿考米迪(Attruby/Acoramidis)为转甲状腺素蛋白心肌淀粉样变构筑长期生存防线

　　阿考米迪（Acoramidis）是一种高亲和力、高选择性的口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过模拟天然保护性突变T119M的机制，强力结合TTR四聚体并抑制其解离为淀粉样原纤维单体，从源头上减少心肌中异常蛋白沉积，从而延缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的进展并改善心脏功能。该药于2024年获批，适用于野生型或遗传型ATTR-CM成人患者，旨在降低心血管死亡及心血管相关住院风险，关键III期研究显示其治疗30个月可显著改善全因死亡及住院复合终点，全因死亡率相对风险降低约27%。

　　在临床应用中，阿考米迪的推荐剂量为每次712 mg（两片356 mg片剂），每日口服两次（间隔约12小时），整片吞服且不受进食限制。该药耐受性良好，停药率与安慰剂相当（约9.3%），最常见不良反应为轻度腹泻（约11.6%）和上腹痛，通常无需停药即可缓解；需关注的是，用药初期可能出现血清肌酐升高及估算肾小球滤过率（eGFR）的一过性下降，这主要源于药物对肾小管肌酐分泌的抑制而非真实的肾功能恶化，多数在4周内趋于稳定，临床中需结合胱抑素C等指标综合评估。此外，应避免与强效UGT诱导剂或CYP3A诱导剂（如利福平、苯妥英）联用，以防显著降低血药浓度。

　　相较于传统的对症支持治疗（如利尿剂）或已停产的氯苯唑酸，阿考米迪在ATTR-CM这一致死性疾病中提供了明确改善硬终点（生存率）的病因治疗选择，其口服便利性优于部分需静脉给药的方案。对于确诊患者，早期启用该药有助于稳定心脏结构并延长生存，但需注意其并非治愈手段，治疗期间仍需联合心血管基础药物并定期监测心脏超声及肾功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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