沃克佐戈/伏索利肽(Voxzogo/vosoritide)用于儿童软骨发育不良3期临床试验结果

　　伏索利肽（Vosoritide）为C型钠尿肽（CNP）类似物，能够激活软骨细胞上的NPR-B（钠尿肽受体B）。NPR-B信号系统对FGFR3信号系统起到负向调节作用。激活NPR-B，能够拮抗FGFR3信号系统异常激活对软骨细胞造成的负面影响。伏索利肽已获得美国FDA批准，用于增加骨骺未闭合软骨发育不全儿童患者的线性生长。2025年5月20日，BioMarin Pharmaceutical宣布伏索利肽用于儿童软骨发育不良3期临床试验CANOPY-HCH-3达到主要终点。BioMarin预计于2026年第三季度向美国FDA和欧盟EMA提交伏索利肽用于儿童软骨发育不良的新药上市补充申请（sNDA）。

　　软骨发育不良（Hypochondroplasia）和软骨发育不全（Achondroplasia）都是导致非匀称性身材矮小（短肢型侏儒）的主要原因。软骨发育不良和软骨发育不全的主要区别为：软骨发育不全更常见，更为严重，通常在出生时或产前即可确诊；软骨发育不良对骨骼系统的影响较轻，通常在幼儿期或学龄初期由于生长速度减缓才被确诊。软骨发育不良和软骨发育不全都与FGFR3基因突变有关。FGFR3基因突变会造成FGFR3信号系统异常激活，减缓软骨细胞的增殖，抑制软骨内成骨进程，影响肢体延长。

　　CANOPY-HCH-3为全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，共纳入80例3至17岁软骨发育不良患者。入组患者按1:1比例随机接受伏索利肽或安慰剂，每天一次。至第52周。伏索利肽组年化生长速度（AGV）与安慰剂组相比增加2.33 cm/年（<0.0001）。伏索利肽组相对于基线的身高、身高z评分和臂展与安慰剂组相比均取得显著优势（<0.0001、<0.0001和p=0.004）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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