伏索利肽/沃克佐戈(Voxzogo/vosoritide)帮助患儿提升线性骨骼生长速率改善身高发育情况

　　伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物，通过皮下注射给药，可用于治疗软骨发育不全患儿，帮助骨骺生长板尚未闭合的儿童增加线性骨骼生长。软骨发育不全会影响软骨内成骨过程。软骨内成骨是生长中的软骨逐步被骨组织替代、塑造骨骼的生理过程，人体超过90%的骨骼依靠这一机制生长。软骨发育不全患儿生长板细胞内，成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）与C型利钠肽（CNP）信号通路平衡被打破：FGFR3抑制骨骼生长，而CNP促进骨骼生长。伏索利肽通过激活CNP通路，重建两条信号通路的平衡，促进生长板未闭合患儿骨骼生长。伏索利肽于2021年11月19日依据加速批准途径获批，适用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。该加速批准有赖于后续临床试验持续证实临床获益。

　　为降低低血压风险，需确保患儿满足以下条件：给药前充分进食；给药前1小时饮用约240～300毫升（8～10盎司）液体。推荐剂量依据患儿实际体重计算，由医务人员确定给药剂量与药液体积。医务人员会指导药品的储存、配制与居家注射规范。在掌握标准操作前，请勿自行注射。伏索利肽每日一次，皮下注射于腹部；尽量每日在相近时间给药。医生将每3～6个月定期监测评估患儿体重、身高与发育情况，并相应调整剂量。一旦医务人员确认患儿生长板闭合、不再具备生长潜力，应当停用伏索利肽。

　　伏索利肽可能引发严重不良反应，包括暂时性低血压。给药前1小时保证患儿充足进食与饮水，有助于降低低血压及头晕、乏力、恶心等相关症状风险。最常见不良反应包括：注射部位反应（发红、瘙痒、肿胀、瘀斑、皮疹、荨麻疹、疼痛）；血液碱性磷酸酶升高（验血检出）；呕吐；关节痛；血压降低；腹痛。以上并未包含全部潜在不良反应。如需更多信息，请咨询医师或药师。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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