司美替尼(Koselugo/Selumetinib)的适应症是治疗1型神经纤维瘤?

2022-11-16 作者: 康必行-小雪

       美国食品药品监督管理局FDA已批准Koselugo(司美替尼,Selumetinib)用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病儿童患者,这些患者携带有表现出症状和/或进行性、不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。此前,Koselugo被授予了治疗NF1的孤儿药资格(ODD)和突破性药物资格(BTD)。

  Koselugo(司美替尼,Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK激酶抑制剂,MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Koselugo(司美替尼Selumetinib)能够选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童NF1患者的病情。

  美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的I/II期SPRINT Stratum 1试验显示,NF1儿科患者的总体缓解率(ORR)为66%(50名患者中的33名,确认部分缓解)用司美替尼作为每日两次口服单一疗法治疗时的PN。ORR定义为已确认肿瘤体积减少至少20%的完全或部分反应的患者百分比。

  值得一提的是,Koselugo(司美替尼,Selumetinib)是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物,这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。

  1型神经纤维瘤(NF1)是一种常染色体显性遗传性综合征,其特征在于皮肤,脑和身体其他部位的皮肤着色(色素沉着)和肿瘤沿着神经的生长,这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000,最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤(MPNST),中枢神经系统肿瘤(CNS)和血管病变。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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