2020年4月10日,美国FDA批准了英国阿斯利康公司开发的MEK1/2抑制剂
基于基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验(NCT01362803),参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PN)。试验结果显示,司美替尼的治疗使患者的总缓解率(ORR)达到66%,所有患者均达到部分缓解,且有82%的患者持续缓解至少12个月。
该研究最新结果于2020年4月9日发表在《N Engl J Med》上。
该试验共纳入50例临床诊断为1型神经纤维瘤(NF1),存在不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)且可吞咽完整胶囊的2-18岁儿童患者。接受推荐剂量(每天两次口服
研究结果显示,在50名患儿中,共计37名(74%;95%CI,60~85)达到了部分缓解,35名(70%)达到了经证实的部分缓解,28名(56%)达到了持久缓解。本研究未到达中位持续缓解时间和中位无进展生存期。截至治疗开始3年后,无进展生存率为84%。
最常见的不良反应(占患者的40%以上)有呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发烧、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。严重不良反应方面,
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