37名患者入组时的中位年龄为8.4(范围,1-20)岁。在纳入的患者中没有剂量限制性毒性,包括两名患有唐氏综合症的患者。
地西他滨联合
MRD阴性患者的2年总生存率为75.6%[95%CI:47.3%,90.1%],而残留疾病(p<0.001)患者的两年总生存率为17.9%[95%CI:4.4%,38.8%]。
12名受试者(34%)已知表观遗传改变,其中8名(67%)达到CR,其中7名(88%)为MRD阴性。相关药效学证明了地西他滨和伏立诺他的生物活性,并确定了无反应患者的特定基因富集特征。
总体而言,地西他滨和
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