去纤苷/去纤维钠(DEFIBROTIDE)是用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗？

　　Defitelio(去纤维钠,去纤苷)是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应。肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。去纤苷Defitelio（去纤甘酸钠defibrotide）已获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。

　　基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，一项研究探索了其在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15天(2-61天)。

　　结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。美国FDA批准Defitelio(去纤维钠,去纤苷)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。

　　肝小静脉闭塞病，是因为各种原因导致肝小叶中央的静脉和下静脉等小静脉纤维化与内膜炎，从而诱使管腔广泛闭塞、狭窄，甚至引发肝细胞大量纤维化、坏死的血管疾病。这种疾病常见于造血干细胞移植时的并发症。临床表现为肝大、腹水、腹痛等。该病目前有一款治疗的良药，便是去纤苷。

　　去纤苷也就是去纤维钠，它是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐，拥有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点，是目前为止，全球公认的治疗肝小静脉闭塞病的最具有前景的新药，也是治疗肝小静脉闭塞病最安全有效的药物之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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