SCEMBLIX/ASCIMINIB治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病患者的安全性如何？

　　Scemblix是一种激酶抑制剂，于2021年10月获得美国FDA加速批准，用于治疗先前已接受过至少2种TKI治疗的Ph+CML-CP成人患者。Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用的CML治疗药物。目前已上市的竞争药物，是通过与BCR-ABL1蛋白的ATP结合位点结合。Scemblix通过作用于该激酶的另一部分，即ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用，可将BCR-ABL1锁定为非活性构象。因此，Scemblix可帮助解决CML患者对TKI的耐药性，并克服与白血病细胞过度产生相关的缺陷型BCR-ABL1基因突变。

　　诺华（Novartis）近日在2021年第63届美国血液学会年会（ASH2021）上公布了新型靶向抗癌药Scemblix（asciminib，ABL001）3期ASCEMBL试验新的48周数据。

　　ASH会上公布的48周数据显示，Scemblix治疗组MMR与Bosulif治疗组相比提高一倍多（29.3%vs 13.2%）、因不良事件导致的停药率低3倍多（7.1%vs 25%）。而先前公布的24周数据显示，Scemblix治疗组与Bosulif治疗组相比MMR几乎提高一倍（25.5%vs 13.2%；p=0.029）、不良事件导致的停药率降低3倍多（7%vs 25%）。

　　在会上公布的最新分析中，反应也表现出持久，Scemblix治疗组62例患者中有60例在上次评估时维持MMR。Scemblix继续通过MR4和MR4.5提供更有利的深层分子反应（MR），第48周时的MR4率和MR4.5率分别为10.8%和7.6%，而Bosulif组MR4率和MR4.5率分别为3.9%和1.3%。此外，在48周期间，达到BCR-ABL1[IS]≤1%水平的患者的累积比例，Scemblix治疗组高于Bosulif治疗组（50.8%vs 33.7%）。BCR-ABL1[IS]≤1%是这一先前接受过大量方案的患者群体中更好长期预后的一种预测因子。

　　结果显示：在先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者中，Scemblix与辉瑞靶向抗癌药Bosulif（bosutinib，博舒替尼）相比，在主要分析时（24周）的疗效和安全优越性，在长期随访时（48周）继续维持。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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