阿扎胞苷(Azacitidine)维持疗法可为强化化疗后的AML患者带来显著的长期生存和无复发生存获益？

　　阿扎胞苷维持疗法可为强化化疗后的急性髓系白血病（AML）患者带来显著的生存获益，而且治疗安全性较好、毒副反应基本可控。临床上，AML是老年人常见的侵袭性疾病。经标准的诱导化疗后，40%-60%患者可实现完全缓解，仍有80%-90%的患者最终会出现肿瘤复发。其中，首次缓解后复发间隔越长，往往预示着患者生存获益更佳。

　　目前，诱导化疗后造血干细胞移植（HSCT）是AML首次缓解后常用的治疗措施，虽然可潜在实现肿瘤治愈，但相当一部分高龄患者并不适宜接受HSCT治疗。在实践中，针对这部分患者还没有非常有效和可靠的维持治疗方案。

　　近期研究发现，口服阿扎胞苷或可有效维持诱导疗法的缓解效果。而且对于部分去甲基化药物注射剂产生耐受的患者，阿扎胞苷仍能实现临床缓解。

　　为了进一步评估阿扎胞苷作为AML维持疗法的临床效果和治疗安全性，来自澳大利亚等国家的研究学者开展了一项国际、双盲、安慰剂对照的临床III期研究。

　　研究人员纳入23个国家和地区共148家临床中心确诊为AML初诊或复发患者，纳入标准包括年龄≥55岁、细胞遗传学异常低或中危风险、ECOG评分0-3分、骨髓功能相对正常、且不宜接受HSCT。

　　患者必须在阿扎胞苷分组前4个月内实现完全缓解，随后按1：1比例随机分为阿扎胞苷治疗组和对照组。治疗组给药方案为阿扎胞苷300mg，第1-14天给予1次/天，1个疗程为期28天，对照组给予相同剂量的安慰剂。

　　治疗期间，每3个疗程定期开展骨髓情况和外周血检查，以评估肿瘤是否复发。首要评估终点为总体生存（OS），次要评估指标包括无复发生存（RFS）、治疗效果、用药安全性以及患者的生活质量等。在治疗安全性评估上，阿扎胞苷治疗组中位给予12个疗程，而对照组中位给予6个疗程。两组最常见不良反应事件为胃肠道反应，包括恶心、呕吐、腹泻，而且治疗组的发病率要高于对照组。

　　常见血液学不良反应事件及发病率（治疗组vs对照组）包括中性粒细胞减少（44%vs 26%）、血小板减少（33%vs 27%）、贫血（20%vs 18%）。而最常见的严重不良反应事件为感染，两组发病率分别为17%vs 8%。

　　在健康相关生活质量统计上，两组治疗后的FACIT-疲劳量表和EQ-5D-3L量表之间并没有显著差异，而且与治疗前相比均存在一定程度提高。这表明与安慰剂相比，阿扎胞苷并不会给患者的生活质量带来负面影响。研究人员认为，阿扎胞苷维持疗法可为强化化疗后的AML患者带来显著的长期生存和无复发生存获益。胃肠道反应为常见的不良反应事件，而且可基本通过止吐药和止泻药得到控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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