脊髓小脑性共济失调,一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变,以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病,又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高,根据流行病学调查显示,“其患病率可能在1-5/10万之间”。脊髓小脑共济失调(SCA)是一组罕见的、遗传性的神经系统疾病。这些疾病影响个体的协调性和平衡感,导致步态不稳、肢体协调性差、语言障碍和眼球运动异常等症状。SCA通常是由于小脑或其与小脑连接的神经通路受损所致。一些初步研究表明,
存在于脑内的促甲状腺素释放激素(TRH),与其他神经递质或调质共定位,发挥神经递质或神经调质的功能。所以TRH及其类似物便具有神经保护的作用。根据研究表明,脑内的多巴胺参与运动系统的调节,而脊髓小脑性共济失调(SCA)的主要症状之一是进行性运动协调功能减退。而TRH及其类似物则被证明可以改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢,从而激活多巴胺系统。
他替瑞林是第一个合成的有效口服TRH类似物,对中枢神经系统的兴奋作用是TRH的100倍,作用持续时间比TRH长8倍,而且在体内也比TRH更稳定。临床研究表明,他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。
在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中,427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗,28周后,他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001),而且共济失调的累计变化率为27.1%,而安慰剂组则为39.4%,而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等,为14.1%。
该药物为口服片剂,成人一日2次早晚饭后服用,每次5mg。需要特别注意的是,对于肾功能受损者禁用此药物。此外,该药物的不良反应主要是消化系统的问题,包括恶心、呕吐和胃部不适等,如果服用此药物的患者出现类似问题应尽快咨询医生,切勿自行继续用药。
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