神经纤维瘤是一种遗传性疾病,它会在患者的神经系统内形成肿瘤。这些肿瘤可以在身体的任何部位出现,但最常见的是在皮肤下或神经干内。近年来,一种名为
司美替尼是一种口服的小分子激酶抑制剂,主要针对MEK1和MEK2这两种蛋白激酶。这两种激酶在细胞的信号传导过程中扮演着重要角色,特别是在RAS/RAF/MEK/ERK信号通路中。在神经纤维瘤中,这一信号通路经常被异常激活,导致细胞过度增殖,进而形成肿瘤。
司美替尼治疗无法手术的NF1相关PNs的临床研究结果。这是一项Ⅱ期、单臂非随机、开放性标签试验,共纳入50名2~18岁NF1相关PNs且无法进行手术切除的患者,研究结果显示,以28天为周期,连续口服25mg/m2 Q12h的司美替尼后,70%(35/50)的患儿达到了经证实的部分缓解,56%(28/50)达到了持久缓解;随访3年,患儿的无进展生存率为84%。这些结果不仅为患者带来了身体上的缓解,也极大地提高了他们的生活质量。
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