脊髓小脑性共济失调,一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变,以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病,又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高,根据流行病学调查显示,“其患病率可能在1-5/10万之间”。近年来,随着医学研究的深入,越来越多的药物被尝试用于治疗SCA,其中
他替瑞林(TALTIRELIN)是一种口服活性非肽类生长激素释放激素(GHRH)受体拮抗剂。它通过选择性地与GHRH受体结合,抑制生长激素(GH)的释放,从而调节体内GH水平。在SCA的治疗中,他替瑞林可能通过调节GH水平,影响神经元的生长、分化和存活,从而达到治疗SCA的目的。
存在于脑内的促甲状腺素释放激素(TRH),与其他神经递质或调质共定位,发挥神经递质或神经调质的功能。所以TRH及其类似物便具有神经保护的作用。根据研究表明,脑内的多巴胺参与运动系统的调节,而脊髓小脑性共济失调(SCA)的主要症状之一是进行性运动协调功能减退。而TRH及其类似物则被证明可以改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢,从而激活多巴胺系统。
他替瑞林是第一个合成的有效口服TRH类似物,对中枢神经系统的兴奋作用是TRH的100倍,作用持续时间比TRH长8倍,而且在体内也比TRH更稳定。临床研究表明,
在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中,427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗,28周后,他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001),而且共济失调的累计变化率为27.1%,而安慰剂组则为39.4%,而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等,为14.1%。
目前,关于他替瑞林治疗SCA的临床研究尚处于初级阶段。一些初步的研究结果显示,他替瑞林可能有助于改善SCA患者的共济失调症状,提高生活质量。在一项小规模的临床试验中,SCA患者在接受他替瑞林治疗后,步态稳定性和手部协调能力得到了显著改善。这些结果为他替瑞林治疗SCA提供了初步的证据。
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