雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)为急性髓系白血病患者提供靶向治疗新选择

　　在急性髓系白血病的治疗领域，FLT3基因突变是预后不良的重要因素，米哚妥林的出现为这部分患者提供了新的治疗希望。作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，米哚妥林通过抑制FLT3受体信号通路发挥抗白血病作用。FLT3基因内部串联重复突变见于约25%的急性髓系白血病患者，这种突变导致受体组成性激活，促进白血病细胞增殖和存活。米哚妥林能够可逆性地结合FLT3受体的ATP结合位点，抑制其自磷酸化，从而阻断下游STAT5、MAPK和PI3K信号通路的异常激活。此外，米哚妥林还对KIT、PDGFR、VEGFR等多个靶点具有抑制活性，这种多靶点特性可能增强其抗白血病效果。

　　米哚妥林与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗以及大剂量阿糖胞苷巩固化疗联合，用于治疗新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病成人患者。在诱导治疗阶段，从每个化疗周期的第8天至第21天使用米哚妥林，每日两次口服50毫克，间隔约12小时。巩固治疗阶段继续使用相同剂量和用法。治疗应持续直至疾病复发或进行造血干细胞移植，或出现不可耐受的毒性。如果发生严重不良反应，可能需要暂停用药、降低剂量或永久停止治疗。

　　关键临床试验数据证实了米哚妥林的显著疗效。在717例新诊断的FLT3突变急性髓系白血病患者中，与单用化疗相比，联合米哚妥林治疗组的中位总生存期显著延长至74.7个月，而对照组为25.6个月。联合治疗组的4年总生存率达到51.4%，显著高于对照组的44.3%。在无事件生存期方面，米哚妥林组也显示出优势，中位无事件生存期为8.2个月，对照组为3.0个月。这些数据表明，在标准化疗基础上加用米哚妥林可显著改善FLT3突变急性髓系白血病患者的预后。与单用化疗相比，联合方案在总生存期和无事件生存期方面均显示出优势。

　　一位58岁男性急性髓系白血病患者的治疗经历可以说明米哚妥林的临床应用价值。该患者确诊为FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病，开始接受标准诱导化疗联合米哚妥林治疗。在化疗第8天开始加用米哚妥林每日两次50毫克口服。治疗期间出现恶心、呕吐等胃肠道反应，经对症支持治疗后控制。诱导治疗结束后骨髓检查显示完全缓解，FLT3-ITD突变转为阴性。后续完成巩固化疗并继续米哚妥林治疗，患者持续缓解18个月。这个案例体现了米哚妥林在FLT3突变患者中的治疗效果。需要注意的是，米哚妥林可能引起骨髓抑制、QT间期延长等不良反应，治疗期间需要定期监测血常规和心电图。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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