瑞维美尼(Revuforj/revumenib)为特定白血病患者纠正表观遗传异常

　　在急性白血病的治疗中，针对特定基因重排导致表观遗传调控失调的靶向治疗是近年来的热点，而瑞维美尼作为一种口服、强效、选择性的人源甲基转移酶样蛋白小分子抑制剂，通过阻断异常融合蛋白复合物的功能，部分恢复正常的基因表达程序，为携带核结合蛋白重排的复发或难治性急性髓系白血病成人及儿童患者，提供了一种开创性的靶向治疗选择。在部分急性髓系白血病患者中，核结合蛋白基因与多种伙伴基因发生重排，产生异常的融合蛋白。这些融合蛋白会异常招募组蛋白甲基转移酶等表观遗传修饰酶，导致特定靶基因（如同源盒基因簇）的过度甲基化和转录沉默，从而阻断血细胞正常分化，促进白血病发生。瑞维美尼能够与甲基转移酶样蛋白的底物结合口袋竞争性结合，从而破坏异常转录抑制复合物的形成，解除对分化相关基因的抑制。

　　基于此机制，瑞维美尼被批准用于治疗携带核结合蛋白重排的复发或难治性急性髓系白血病成人及儿童患者。核结合蛋白重排在急性髓系白血病中约占5-10%，多见于年轻患者，且与不良预后相关。对于这类患者，尤其是在强化疗或移植后复发时，治疗选择极为有限。瑞维美尼的口服给药方式为患者提供了便利。用药前必须通过可靠的分子检测（如PCR、测序或FISH）确认存在核结合蛋白重排。治疗需持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　关键临床研究显示了其令人鼓舞的疗效。在既往接受过重度治疗的核结合蛋白重排阳性复发/难治性急性髓系白血病患者中，瑞维美尼单药治疗诱导了相当比例的完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复，总缓解率可观。重要的是，部分获得缓解的患者达到了可测量的残留病灶阴性状态，这通常与更长的生存期相关。治疗相关的不良反应需密切关注，最常见的是分化综合征，这是药物起效、白血病细胞开始分化时可能出现的全身性炎症反应，表现为发热、呼吸困难、低血压等，需及时使用糖皮质激素处理。其他常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等。

　　瑞维美尼是首款针对核结合蛋白重排这一表观遗传驱动因素的靶向药物，具有里程碑意义。它不再直接杀伤细胞，而是通过纠正深层的基因表达程序错误，迫使白血病细胞重新走上分化之路。这种“再分化”疗法为这类难治性白血病患者带来了新的希望，也为其他由表观遗传失调驱动的癌症治疗提供了新的范式。它的成功应用，强调了在急性髓系白血病中进行全面分子检测以发现潜在治疗靶点的重要性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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