甲状腺髓样癌起源于甲状腺滤泡旁细胞,即C细胞,约占所有甲状腺恶性肿瘤的5%至10%。其中约75%为散发性病例,25%为遗传性病例,后者常与多发性内分泌腺瘤病2型相关。这类肿瘤会分泌降钙素,导致血钙调节紊乱,且具有较高的淋巴结转移和远处转移倾向。由于肿瘤细胞不摄取碘,术后一旦出现复发或转移,传统的放射性碘131治疗完全无效,化疗的有效率也普遍低于20%。因此,对于晚期患者而言,靶向治疗几乎是唯一有效的系统治疗手段。
凡德他尼的疗效得到了大规模随机对照临床试验的充分验证。关键的III期临床试验名为ZETA研究,这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心研究,共纳入331例局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者。
研究结果显示,接受凡德他尼治疗的患者,无进展生存期得到了显著延长。
长期随访数据进一步证实,
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