塞利尼索是一种口服给药的核输出蛋白1抑制剂,其获批用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者,标志着血液肿瘤治疗领域在针对全新分子靶点进行干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制核输出蛋白1,能够阻断肿瘤抑制蛋白如p53、p21等从细胞核向细胞质的输出,使其在细胞核内聚集并发挥抑癌作用,同时促进促凋亡蛋白的核内滞留,诱导肿瘤细胞凋亡。塞利尼索独特的作用机制使其对传统治疗耐药的多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤细胞仍保持良好活性,临床研究显示,在多线治疗失败的多发性骨髓瘤患者中,该药物联合地塞米松能够实现约26%的总体缓解率,中位缓解持续时间为4.4个月,为这类难治性患者提供了新的治疗选择。
关键临床试验的数据为这一独特机制提供了疗效证明。在既往接受过多种治疗(包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗)的复发难治性多发性骨髓瘤患者中,
总体而言,
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