急性髓系白血病(AML)是成人高发、高凶险的血液系统恶性肿瘤,起病急、进展快、复发率高,传统化疗、造血干细胞移植仍是主流治疗手段,但短板显著。很多患者经多轮化疗后依然耐药复发,身体无法耐受强化治疗,陷入“无药可续”的困境。临床研究表明,IDH1基因突变是急性髓系白血病高发驱动突变,也是导致肿瘤恶性增殖、化疗耐药、预后不良的关键因素,这类突变患者传统方案疗效差、缓解率低、生存期大幅缩短。
在IDH1突变白血病长期缺乏精准药物的困境下,
在
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