奥维昔巴特(BYLVAY/ODEVIXIBAT)可使PFIC患者血清胆酸持续降低瘙痒生长和其他肝功能标志物得到改

　　奥维昔巴特（Odevixibat）是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，可以减弱或阻断IBAT的作用，抑制胆汁酸在回肠的再摄取，降低体循环与肝内的胆汁酸浓度。可用于治疗6个月或以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。2023年6月，适应症进一步扩大至治疗12个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。在美国获批用于治疗3龄月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症，并在该国被授予治疗该获批适应症的孤儿药独占权。

　　奥维昔巴特（odevixibat）胶囊获批上市情况

　　2021年7月16日，欧盟EMA批准odevixibat用于所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积症患者；2021年7月20日美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积症患者；

　　2023年6月13日，FDA已批准奥维昔巴特（odevixibat，Bylvay）新适应症的上市申请，用于治疗12个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒；

　　2024年3月22日，Ipsen（益普生）宣布其odevixibat胶囊的上市申请获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，并被纳入优先审评，用于治疗6月龄及以上的PFIC患者。

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC），是一种罕见的、毁灭性的疾病，可导致进行性的危及生命的肝病。在此之前无治疗药物，现有疗法为胆道分流手术（BDS）和肝移植。若不接受手术治疗，大多数PFIC患者寿命在30岁以下。

　　在获批的一项随机、双盲、安慰剂对照研究中，奥维昔巴特（Odevixibat）同时达到瘙痒和血清胆汁酸两项主要终点，耐受性良好，腹泻、频繁排便发生率较小。

　　另一项为期48周长期、开放标签、III期扩展研究再次证实，奥维昔巴特（Odevixibat）可使患者血清胆酸持续降低，瘙痒、生长和其他肝功能标志物得到改善。

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