阿西米尼/阿西米尼布(SCEMBLIX)对TKI有耐药性或不可接受副作用的严重预处理的CML患者中有效

　　阿西米尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其主要作用是抑制异常白细胞的增殖和扩散。通过阻断特定的酪氨酸激酶，阿西米尼布能够中断CML细胞内的信号传导路径，从而抑制癌细胞的增殖。与传统的TKI相比，阿西米尼具有更高的选择性和更强的抑制活性，因此在慢性髓细胞白血病（CML）治疗中表现出更好的效果。

　　慢性粒细胞白血病是一种在血液干细胞中形成一种名为BCR-ABL的异常蛋白质，产生过量癌性血细胞的疾病，每10万人中就有1到2人患有慢性粒细胞白血病。初期无明显症状，体检时常发现大量白细胞。随着病情的发展，正常的白细胞、红细胞和血小板将无法产生，从而导致免疫力下降和严重贫血等症状。过去有效的治疗方法很少，大多数人在3至5年后病情突然恶化后死亡。

　　阿西米尼是一种新型的药物，它专门针对BCR-ABL1融合蛋白的STAMP（ABL肉豆蔻酰基口袋）进行抑制。这种融合蛋白在慢性髓系白血病患者体内异常表达，是导致疾病发生的关键因素。阿西米尼通过抑制STAMP，从而减少了恶性白血病细胞的数量，达到了治疗疾病的目的。

　　研究方法

　　2019年12月，学者们在新英格兰杂志上发表了一项研究。该研究招募了141名慢性期患者和9名加速期慢性粒细胞白血病(CML)患者，这些患者至少对两种酪氨酸激酶抑制剂存在ATP竞争耐药性或出现不可接受的副作用。

　　本研究的目的是确定阿西米尼的最大或推荐剂量。该计划每天给予阿西米尼一次或两次（剂量为10至200毫克）。中位随访时间为14个月。

　　研究成果

　　该项目发现在慢性期CML患者中，有34名（92％）血液学复发的患者具有完全的血液学反应；在基线时没有完全细胞遗传学应答的31例（54％）；具有完全细胞遗传学应答48％的患者在12个月内达到或维持了主要的分子反应。

　　其中14位患者中有8位（57％）被认为对普纳替尼（Ponatinib）具有耐药性或不可接受的副作用。有5名T315I突变的患者（28％），达到或维持了12个月的主要分子应答，临床反应持久。

　　44例患者中有40例维持了主要的分子反应。剂量限制的毒性作用包括脂肪酶水平无症状升高和临床胰腺炎。

　　常见的不良事件包括疲劳，头痛，关节痛，高血压和血小板减少症。

　　研究结论

　　阿西米尼在对TKI有耐药性或不可接受副作用的严重预处理的CML患者中是有效的，包括波那替尼治疗失败的患者和T315I突变患者。

　　临床试验表明，阿西米尼对TKI耐药CML患者有显著疗效，其优势包括：

　　高效性：阿西米尼能够迅速减少患者体内的异常白细胞数量，缓解症状，提高生活质量。

　　安全性：与传统的化疗药物相比，阿西米尼的副作用较小，患者耐受性良好。

　　便利性：作为口服药物，阿西米尼使用方便，降低了治疗成本。

　　此外，阿西米尼在治疗过程中还表现出较低的耐药性和良好的生活质量改善效果。阿西米尼作为一种新型的TKI药物，展现出了在慢性髓细胞白血病治疗中的显著优势。其高效、安全和便利的特点使越来越多的CML患者受益。然而，对于阿西米尼的最佳使用时机、剂量和长期疗效等问题，仍需要进一步的研究和探讨。相信随着医学研究的深入，阿西米尼将为更多CML患者带来更好的治疗效果和生活质量。

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