吉瑞替尼/吉列替尼(XOSPATA)针对FLT3突变的成年急性髓系白血病复发或难治性患者的疗效良好

　　吉瑞替尼是一种抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子，包括FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)。吉瑞替尼在外源性表达FLT3的细胞中表现出抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力，包括FLT3-ITD，酪氨酸激酶域突变(TKD)FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y，并诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡。

　　急性髓细胞性白血病是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。本病占小儿白血病的30%。在分子生物学改变及化疗反应方面儿童AML与成人（<50岁）相似。婴幼儿的AML比成人易发生髓外白血病。

　　吉瑞替尼具有抑制FLT3受体信号转导和增殖的能力，并特别针对表达FLT3-ITD、酪氨酸激酶结构域突变（TKD）FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y的细胞。临床上，吉瑞替尼主要用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）合并FLT3突变的成人患者。

　　一项名为ADMIRAL的临床试验对371名参与者进行了随机分组，以评估吉瑞替尼与标准化疗的效果对比。试验结果显示：生存期延长：接受吉瑞替尼治疗的患者中位总生存期为9.3个月，相比接受化疗的患者（中位总生存期为5.6个月）显著延长。完全缓解率提高：吉瑞替尼治疗组的患者实现完全缓解的比例为34%，而化疗组仅为15%。这意味着吉瑞替尼治疗的患者更有可能实现白细胞计数的全部或部分恢复正常水平。针对特定AML患者群体：所有参与者均患有FLT3基因特定突变的急性髓系白血病（AML），且这些突变在之前的治疗后复发或对治疗无反应。吉瑞替尼显示出对这些难治性和复发性AML患者的显著治疗效果。副作用更少：与化疗相比，吉瑞替尼治疗的患者报告的严重副作用更少。

　　综上所述，吉瑞替尼在治疗具有FLT3基因特定突变的难治性和复发性AML患者方面表现出显著的生存优势、更高的完全缓解率以及更少的严重副作用。

　　吉瑞替尼疗效

　　生存期延长：与标准化疗相比，吉瑞替尼显著提高了患者的中位总生存期。在接受吉瑞替尼治疗的患者中，中位总生存期为9.3个月，而接受化疗的患者为5.6个月。

　　完全缓解率提高：吉瑞替尼治疗组的患者实现完全缓解的比例为34%，显著高于化疗组15%的比率。这表明吉瑞替尼治疗的患者更有可能实现白细胞计数的全部或部分恢复正常水平。

　　特定AML患者群体的显著治疗效果：吉瑞替尼显示出对难治性和复发性AML患者的显著治疗效果，这些患者均患有FLT3基因特定突变。

　　虽然服用吉瑞替尼时患者会出现一些不良反应，如发热性中性粒细胞减少、贫血和血小板减少等，但这些不良反应多为轻中度，且可以通过调整剂量或对症治疗进行管理。此外，吉瑞替尼的耐受性良好，大多数患者能够坚持完成治疗。随着研究的深入和临床应用的推广，吉瑞替尼有望为更多AML患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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