去纤维钠/去纤苷钠(Defitelio)主要用于治疗成人及儿童肝静脉阻塞性疾病

　　在现代医学的药物宝库中，去纤维钠（去纤苷钠）宛如一颗冉冉升起的新星，尤其是在治疗肝静脉阻塞性疾病方面，展现出了令人瞩目的潜力。它的出现，为众多深受此类疾病困扰的患者带来了新的生机与希望。

　　去纤维钠主要用于治疗成人及儿童肝静脉阻塞性疾病，特别是造血干细胞移植后出现的肝静脉闭塞病（VOD），也被称为窦状隙阻塞综合征（SOS）。肝静脉闭塞病是造血干细胞移植后一种严重且危及生命的并发症，会导致肝脏内小静脉和肝窦内皮细胞受损，血管闭塞，进而引发肝脏血液回流障碍，出现肝脏肿大、黄疸、腹水等一系列症状，严重影响患者的预后和生存质量。

　　从作用机制来看，去纤维钠是一种多脱氧核糖核苷酸的混合物，具有独特而复杂的作用方式。在体外，它能够增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，改善肝脏内的血液循环，缓解血管闭塞状况。同时，去纤维钠还能增加组织纤溶酶原激活物（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，降低血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而减少内皮细胞（EC）的活化，增强EC介导的纤维蛋白溶解。不仅如此，它还能保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α、血清饥饿法、失灌注等因素导致的损伤，对肝脏组织起到全方位的保护作用。

　　临床试验是检验药物疗效和安全性的关键环节。在相关研究中，纳入了大量接受造血干细胞移植后并发肝静脉闭塞病的患者。其中一项研究将患者随机分为去纤维钠治疗组和对照组，对照组采用传统支持治疗方法。结果显示，去纤维钠治疗组在改善肝脏肿大、降低黄疸水平以及减少腹水生成等方面优势显著，多数患者的肝脏功能指标逐渐恢复正常。在生存率方面，接受去纤维钠治疗的患者在造血干细胞移植后100天的生存率为38%-45%，而预期只接受支持治疗或其他药物干预的患者100天后生存率仅为21%-31%，这一数据充分彰显了去纤维钠的卓越疗效。

　　去纤维钠为肝静脉阻塞性疾病患者开辟了一条新的治疗途径。它以独特的作用机制、显著的临床疗效和良好的安全性，在医学领域站稳脚跟。随着研究的不断深入，去纤维钠有望在未来进一步优化治疗方案，为更多患者驱散疾病的阴霾，带来健康的曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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