在神经系统疾病的治疗领域,
他法米地/维达全的治疗核心,围绕转甲状腺素蛋白(TTR)展开。TTR是一种在体内负责转运甲状腺素和视黄醛的蛋白质。在某些遗传性或获得性疾病中,TTR会发生错误折叠,形成淀粉样纤维,并在周围神经、心脏等多个器官沉积,进而引发组织损伤和功能障碍,最终导致周围神经病变等一系列严重问题。他法米地/维达全能够高选择性地与TTR紧密结合,稳定TTR的四聚体结构,有效抑制TTR的错误折叠和淀粉样纤维形成。通过这种方式,减少淀粉样蛋白在神经组织中的沉积,从而减轻对周围神经的损伤,延缓神经功能缺损的进程,为患者的神经功能保护提供了关键支持。
曾有一位遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病患者,患病初期出现肢体麻木、疼痛症状,随着病情发展,行走变得困难,日常生活如穿衣、洗漱等都难以自理,生活质量急剧下降。在开始使用他法米地/维达全治疗后,情况逐渐好转。经过一段时间的持续治疗,患者肢体麻木、疼痛的症状明显减轻,神经传导速度得到改善。更令人欣喜的是,患者的运动功能逐步恢复,能够独立行走,重新回归正常生活。临床研究数据也表明,使用他法米地/维达全治疗的患者,在神经损害评分改善、生活质量评分提升等方面,均显著优于未接受该药物治疗的患者,有力地证明了其在实际应用中的显著优势。
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